정기적으로 사용되는 SMA 지표의 유형

마지막 업데이트: 2022년 6월 8일 | 0개 댓글
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다수의 연구 통해 환자의 생존률 향상과

정기적으로 사용되는 SMA 지표의 유형

외부 사이트

NOTE: This article is based on research that utilizes the sources cited here as well as the collective experience of the Lab Tests Online Editorial Review Board. This article is periodically reviewed by the Editorial Board and may be updated as a result of the review. Any new sources cited will be added to the list and distinguished from the original sources used.

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Pagana, Kathleen D. & Pagana, Timothy J.(© 2007). Mosby’s Diagnostic and Laboratory Test Reference 8th Edition: Mosby, Inc., Saint Louis, MO.

[팜뉴스=김민건 기자] 단 1회 투여로 척수성 근위축증(SMA) 완치를 기대할 수 있는 유전자치료제 '졸겐스마 (오나셈노진아베파르보벡)' 혁신성을 확인할 수 있는 새로운 데이터가 발표됐다. 다양한 임상을 통해 SMA 증상 발현 전 환자 또는 SMA 제 1형 환자에서 치료 효과와 안전성을 정기적으로 사용되는 SMA 지표의 유형 재확인했다.

당초 우려했던 혁신신약에 대한 효능·안전성 데이터는 나날이 축적되고 입증된 반면, 건강보험 급여 등재는 11개월째 지지부진한 상황이다. 정부로선 환자들로부터 "도대체 언제까지 기다려야 하냐"는 지적을 피하기 힘들 것으로 보인다.

졸겐스마

졸겐스마

한국노바티스(대표 유병재)는 지난 14일(현지시간) 2022년 미국근위축증협회(Muscular Dystrophy Association, MDA) 임상·과학 학술대회에서 증상 발현 전 환자와 SMA 1형 환자에서 졸겐스마 치료 효과와 안전성을 재확인했다고 밝혔다.

이날 공개된 데이터로 졸겐스마의 SPR1NT 3상 임상연구를 통해 증상 발현 전 SMN2 유전자 복제수가 3개인 환자에서 서기, 걷기와 같은 연령대별 운동지표 달성이 확인됐다.

임상연구별로 ▲증상 발현 전 유전적으로 진단한 SMA 환자 대상으로 진행했던 임상 3상 SPR1NT 연구 ▲가장 심각한 유형인 SMA 1형 환자 대상으로 진행한 3상 STR1VE-EU 및 STR1VE-US 연구(65명) ▲SMA 1형 환자 대상 1상인 START의 기술적 사후분석 결과다.

SMN2 유전자 복제수 3개인 환자 대부분 치료를 받지 못하면 도움 없이 스스로 걸을 수 없는 SMA 2형으로 진행된다. 새로 발표된 SPR1NT 연구 결과 총 15명의 환자 중 14명(93%)이 ‘도움 없이 혼자 걷기’를 시작했다. 대부분(15명 중 11명, 73%) WHO가 규정한 아동 정상발달 기준을 충족했다.

15명(100%) 모두 1차 유효성 평가변수인 ‘3초 이상 혼자 서기’를 달성한 점도 주목할 부분이다. 이들 중 14명(93%)은 WHO의 아동 정상발달 기준에 도달해 환자 모두 임상 기간 급식 튜브 및 영구적인 호흡 보조가 필요 없었다. 중증의 치료관련 이상반응 사례도 보고되지 않았다.

이같은 정기적으로 사용되는 SMA 지표의 유형 연구 결과에 대해 케빈 스트라우스(Kevin Strauss) 미국 펜실베니아 CSC 아동병원 의료과학실장 박사는 “SPR1NT 결과는 SMA 위험을 가진 환자들에서, 증상 발현 전 졸겐스마 치료가 매우 우수한 효과를 보인다는 점을 한 번 더 확인한 것”이라고 말했다.

케빈 스트라우스 박사는 “일반적인 SMA 환자와는 반대로 졸겐스마로 치료받은 환자는 서고 걸을 수 있을 뿐만 아니라 신경근육 질환 징후가 거의 발견되지 않았다. 대부분 환자가 건강한 또래 아이와 구별할 수 없는 수준의 운동발달 패턴을 달성했다”고 강조했다.

특히, 그는 “이 결과는 신생아 선별검사 시 SMA를 확인하는 것이 어떠한 가치인지 분명하게 보여줄 뿐만 아니라 SMA 치료에서 최상의 결과를 위해 빠른 진단과 치료가 중요하다는 점을 알려주는 자료”라고 가치를 평가했다.

SMA 1형 환자 65명이 참여한 START, STR1VE-EU 및 STR1VE-US 임상의 기술적(Descriptive) 사후분석 결과에서는 SMA 1형 환아는 졸겐스마 치료 후 말하기, 정기적으로 사용되는 SMA 지표의 유형 삼키기 및 필요 영양소 충족, 기도보호 유지와 같은 주요 연수 기능지표를 달성 또는 유지한 것으로 나타났다.

연수운동신경세포는 삼키기, 말하기, 씹기와 같은 운동기능에 필요한 근육을 제어한다. SMA로 이 부분이 손상을 입으면 질식, 영양실조, 감염 및 사망에까지 이를 수 있다.

이번 사후분석에서는 연수기능의 세가지 주요 요소(의사소통, 삼키기, 기도보호 유지)를 포함하는 복합 평가변수를 기반으로 START, STR1VE-EU 및 STR1VE-US 연구에서 졸겐스마 치료를 받은 환자들의 연수 기능을 측정했다.

그 결과 모든 요소에서 후향적, 기술적으로 평가 가능했던 환아 중 80%(20명 중 16명)가 복합 평가변수를 만족시켰다.

셰퍼드 음포푸(Shephard Mpofu, 의학박사) 노바티스 유전자치료부문 최고의학책임자이자 수석부사장은 “SMA 1형 환자들은 연수기능 저하 시 호흡이 힘들거나 쇠약성 합병증이 발생할 수 있고, 언어발달이 어려워 사회활동시에도 영향을 받을 수 있다”고 말했다.

그는 ”이러한 사후분석 데이터는 졸겐스마가 환아의 건강과 안녕에 중요한 영향을 정기적으로 사용되는 SMA 지표의 유형 미칠 수 있음을 잘 보여준다. MDA 추가 발표 데이터는 우리의 현재 임상에는 포함되지 않았던 환자 등 리얼월드에서 졸겐스마의 유의미하며 임상적으로도 의의가 있는 일관적 치료 혜택을 다시 한번 입증한다”라고 그 의미를 설명했다.

이 외에도 RESTORE 레지스트리의 실제임상자료(Real-world Data)와 기존 치료제에서 졸겐스마로 약제를 변경한 미국 환자의 차트리뷰 등이 이번 발표 데이터에 포함됐다.

MA 트렌드 컨플루엔스 외환 거래 전략

MA Trend Confluence Forex Trading Strategy

이동 평균은 아마도 기술 지표의 가장 기본적인 유형일 것입니다.. 사실은, 대부분의 기술 지표에는 이동 평균의 요소가 통합되어 있습니다.. 그러나, 단순에도 불구하고, 이동 평균은 여전히 상인을위한 매우 효과적인 도구입니다. 이것은 수익성이 상인이 자신의 차트에서 일종의 이동 평균을 사용하는 것을 볼 수있는 일반적인 이유입니다. 대부분의 상인은 추세 방향을 결정하거나 지원과 저항의 동적 영역으로 이동 평균을 사용.

상인이 이동 평균을 사용하는 또 다른 방법은 크로스 오버를 통해 항목 신호로. 그러나, 이러한 유형의 항목은 패션에서 떨어졌습니다.. 일부 상인은 그것으로 성공을 거두었으며 다른 상인은 그것으로 수익성이 없습니다.. 아직도, 일부 상인은 진입 전략으로 크로스 오버를 사용하는 것이 어렵다고 생각하지만, 올바른 방식으로 사용하면 여전히 매우 효과적일 수 있습니다..

MA 트렌드 컨플루엔징 외환 거래 전략은 이동 평균 표시의 합류에 따라 무역 설정 에 따른 추세를 제공하는 간단한 거래 전략입니다.. 그것은 계정에 주요 추세 방향뿐만 아니라 단기 모멘텀과 추세 반전은 정기적 인 이익을 생성 할 수있는 무역 신호를 생산합니다.

SEFC05

SEFC05는 단기 추세 반전과 모멘텀을 결정하기 위해 고안된 맞춤형 기술 지표입니다..

차트를 가로지르는 수정된 이동 평균 쌍을 기반으로 합니다.. 느린 이동 평균은 빨간색인 반면 이동 평균이 빨라지는 동안 이동 평균이 파란색입니다.. 또한 표시기는 움직이는 평균 선 사이의 영역에 막대를 페인트하여 트레이더가 추세 방향을 식별하는 데 도움을 줍니다.. 파란색 선이 빨간색 선 위에 있는 경우, 바는 라임입니다. 파란색 선이 빨간색 선 아래에 있는 경우, 그런 다음 막대가 주황색이 됩니다..

지표는 단기 추세 방향 지표로 사용될 수 있습니다.. 추세 방향은 이동 평균 사이의 영역의 색상에 따라 결정될 수 있습니다.. 동일한 지표는 단기 및 모멘텀 반전을 기반으로 진입 신호 표시기로 도 사용할 수 있습니다.. 이는 이동 평균 선의 교차및 이동 평균 선 사이의 영역 의 색상 변경을 기반으로합니다..

거래 전략

이 전략은 SEFC05 지표와 50 기간 단순 이동 평균으로 표시되는 단기 추세의 합류에 따라 무역 항목을 생성합니다. (SMA).

Tthe 50 SMA 라인은 중기 추세에 대한 일반적으로 허용되는 기초입니다.. 많은 상인은 추세가 가는 위치에 대한 지침을 위해 그것을 사용. 우리가 우리의 무역 방향을 결정하기 위해이 이동 평균 라인을 사용하는 것은 단지 피팅. 추세 시장 조건에서, 가격은 종종 동적 지원 또는 저항으로 존중할 것입니다.. 우리는 가격의 일반적인 위치에 우리의 무역 방향을 기반으로합니다 50 SMA 선뿐만 아니라 의 경사 50 SMA 라인. 거래는 추세의 방향으로만 취해야 합니다. 50 SMA 라인.

이외 50 SMA 라인, 우리는 또한 가격 조치가 지속적으로 강세 추세에 대한 높은 최고치와 최저를 만드는 경우 시각적으로 관찰해야, 약세 추세의 경우 최저가 및 최저가. 자주, 그만큼 50 SMA 라인은 가격 행동에 의해 만들어진 추세를 확인합니다.

우리의 무역 방향을 결정한 후, 그런 다음 추세의 방향과 인플루엔자에 있는 SEFC05 지표에서 오는 무역 신호를 기다립니다.. 거래 항목은 파란색과 빨간색 선의 횡단을 기반으로하며 두 줄 사이의 막대 색상 변경으로 확인됩니다..

지정 시간 프레임: 1-시간 및 4 시간 차트

통화 쌍: 주요 및 마이너 쌍

무역 세션: 도쿄, 런던과 뉴욕 세션

무역 설정 구매

  • 가격은 이상이어야합니다 50 SMA 라인.
  • Tthe 50 SMA 라인이 경사진되어야 합니다..
  • 가격 조치는 지속적으로 높은 스윙 최고와 최저를 만들어야한다.
  • SEFC05 표시기의 파란색 선이 빨간색 선 위로 교차하는 즉시 구매 주문을 입력하고 막대가 라임으로 바변경됩니다..

손실 중지

  • 항목 촛불 아래의 프랙탈에 정지 손실을 설정.
  • SEFC05 표시기의 파란색 선이 빨간색 선 아래로 교차하는 즉시 거래를 닫고 막대가 주황색으로 바뀌는 동안.

MA 트렌드 컨플루엔스 외환 거래 전략

MA 트렌드 컨플루엔스 외환 거래 전략 2

판매 무역 설정

  • 가격은 이하이어야한다 50 SMA 라인.
  • Tthe 50 SMA 라인은 아래로 경사진해야.
  • 가격 조치는 지속적으로 낮은 스윙 최고와 최저를 만들어야한다.
  • SEFC05 표시기의 파란색 선이 빨간색 선 아래로 교차하는 즉시 판매 주문을 입력하고 막대가 주황색으로 바변경됩니다..

손실 중지

  • 항목 촛불 위의 프랙탈에 정지 손실을 설정.
  • SEFC05 표시기의 파란색 선이 빨간색 선 위로 교차하는 즉시 거래를 닫고 막대가 석회로 바뀌는 동안.

MA 트렌드 컨플루엔스 외환 거래 전략 3MA 트렌드 컨플루엔스 외환 거래 전략 4

결론

이 전략은 추세 시장 조건 동안 가장 잘 작동하는 높은 확률 거래 전략입니다. 그것은 어떤 경우에 높은 수익 거래를 생산 하는 동안 일관 된 이익을 생산할 수 있습니다..

또한 전략이 가격 작용 및 촛불 스틱 패턴과 함께 사용될 때 가장 잘 작동합니다.. 이를 통해 트레이더는 가격이 완전히 뒤집고 수익의 상당 부분을 돌려줄 때까지 기다리지 않고 가격 액션 반전 신호에 따라 거래를 종료할 수 있습니다..

또한 이 전략을 낮은 기간에 대한 또 다른 확인 설정과 결합하는 동시에 거래 방향을 더 높은 기간 추세 또는 모멘텀과 맞추는 것이 가장 좋습니다..


외환 거래 전략 설치 지침

MA 트렌드 컨플루엔징 외환 거래 전략은 메타 트레이더의 조합입니다. 4 (MT4) 표시기(s) 템플릿 및 템플릿.

이 외환 전략의 본질은 축적 된 역사 데이터와 거래 신호를 변환하는 것입니다..

MA 트렌드 컨플루언스 외환 거래 전략은 육안으로는 보이지 않는 가격 역학의 다양한 특성과 패턴을 감지 할 수있는 기회를 제공합니다..

이 정보를 기반으로, 상인은 추가 가격 움직임을 가정하고 그에 따라이 전략을 조정할 수 있습니다.

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추천 브로커

MA 트렌드 인플루엔전스 외환 거래 전략을 설치하는 방법?

  • MA 트렌드 컨플루엔스 외환 거래 전략을 다운로드합니다.zip
  • *메타트레이더 디렉토리에 mq4 및 ex4 파일 복사 / 전문가 / 지표 /
  • tpl 파일 복사 (템플릿) 메타트레이더 디렉토리에 / 템플릿 /
  • 메타트레이더 클라이언트 시작 또는 다시 시작
  • 외환 전략을 테스트하려는 차트 및 기간 선택
  • 거래 차트를 마우스 오른쪽 버튼으로 클릭하고 마우스를 가져가십시오. “템플릿”
  • MA 트렌드 컨플루엔스 외환 거래 전략을 선택하려면 오른쪽으로 이동
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*참고: 모든 외환 전략이 mq4 / ex4 파일과 함께 제공되는 것은 아닙니다.. 일부 템플릿은 이미 MetaTrader 플랫폼의 MT4 지표와 통합되어 있습니다..

다수의 연구 통해 환자의 생존률 향상과

글로벌 생명공학 제약기업 바이오젠 코리아(대표 황세은)는 자사가 처음 국내에 소개하는 스핀라자(성분명: 뉴시너센)가 5q 척수성 근위축증 치료제로 지난 12월 29일 식품의약품안전처의 승인을 받았다고 밝혔다. 1

스핀라자는 돌연변이 단백질의 유전자 정보를 저해하는 기전의 주사제로 5번 염색체(5q) 돌연변이로 생존운동신경원 단백질(Survival Motor Neuron, SMN Protein)이 감소해 발생하는 척수성 정기적으로 사용되는 SMA 지표의 유형 근위축증을 치료한다. 2 요추천자로 경막 내 투여하며, 척수성 근위축증 진단 후 가능한 빨리 0일, 14일, 28일, 63일에 투여를 시작하고 이후에는 4개월마다 투여한다. 1

척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA)은 척수와 뇌간의 운동신경세포 손상으로 근육이 점차 위축되는 신경근육계 유전질환이다. 인지는 정상이지만 신체의 근육 긴장성이 저하되고 근육이 약해지며, 혀 근육에 수축 등이 일어나 정상적인 생활이 어렵다. 발병 연령, 신체발달 지표 등에 따라 4개의 유형으로 구분하는데 6개월 미만 신생아에서 발생하는 SMA 1형은 증상이 심각해 대부분 만 2세가 되기 전에 사망한다. 3 최근까지 척수성 근위축증으로 인한 근육 형태 변형과 기능 장애를 줄이기 위한 물리치료 외에 다른 약물 치료법이 존재하지 않아 환자와 의료진들의 미충족 요구가 높았다.

스핀라자는 최초이자 현재까지 유일하게 허가된 척수성 근위축증 치료제로 다수의 임상을 통해 척수성 근위축증 환자의 운동 기능 개선 및 생존률 상승 효과를 입증했다. SMA로 정기적으로 사용되는 SMA 지표의 유형 진단 받은 생후 6개월 이하의 영아 중 증상이 나타난 121명을 대상으로 진행한 3상 임상연구 ENDEAR에서 스핀라자로 치료받은 환자(80명, 280일간 투약)는 위약군(41명, 187일간 투약) 대비 운동기능 측면에서 유의한 개선 효과를 보였으며, 치료를 받지 않은 환자에 비해 생존률 또한 크게 높았다. 일부 환자의 경우 타인의 도움 없이도 앉거나, 서거나, 걷는 모습을 보여 질환의 조기 단계부터 스핀라자로 치료를 시작할 시 우수한 치료 효과를 기대할 수 있다는 점을 뒷받침했다. 4

또한 생후 6개월 이후로 증상이 발현된 2형 환자와, 검사 당시 2세에서 12세 사이의 후기 발병 환자 총 126명을 대상으로 15개월 간 진행한 3상 임상연구 CHERISH의 중간 분석 결과, 스핀라자를 투여 받은 환자가 그렇지 않은 환자 대비 ‘해머스미스 기능성 운동 확대지수(Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded, HFMSE)’를 통해 본 운동기능 면에서 통계적, 임상적으로 유의한 개선 효과를 나타냈다. 5

바이오젠 코리아의 황세은 대표는 “스핀라자는 그 동안 치료 옵션이 없던 신경근육계 희귀질환인 척수성 근위축증의 유일한 치료제로, 바이오젠의 대표적인 신약이다. 바이오젠 코리아가 국내에서 처음 선보이는 치료제로 미국, 유럽, 일본에 이어 한국에서도 신속하게 승인된 것을 매우 기쁘게 생각한다” 며 “그 동안 치료 기회가 정기적으로 사용되는 SMA 지표의 유형 제한적이었던 국내 척수성 근위축증 환자들이 보다 빠르게 혁신적인 치료제의 혜택을 받을 수 있도록 바이오젠 코리아의 모든 역량을 집중하겠다”고 말했다.

한편, 스핀라자는 지난 2016년 12월 미국 식품의약국 6 , 2017년 5월 유럽 의약품청 7 , 6월 캐나다 연방보건국 8 , 7월 일본 후생노동성 9 , 8월 브라질 위생감시국 10 , 11월 호주 식품의약품안전청 11 의 승인을 잇따라 취득한 바 있으며, 제약계의 노벨상으로 불리는 미국 프리갈리엥어워드(Prix Galien USA 2017 Award)에서 2017년 최고 바이오테크놀로지 제품상(Best Biotechnology Product)을 수상했다. 12

4. A Study to Assess the Efficacy and Safety of Nusinersen (ISIS 396443) in Infants With Spinal Muscular Atrophy (ENDEAR)

5. A Study to Assess the Efficacy and Safety of Nusinersen (ISIS 396443) in Participants With Later-onset Spinal Muscular Atrophy (SMA) (CHERISH)

12. Press Release, Biogen and Ionis Win Prestigious Prix Galien Award for SPINRAZA as Best Biotechnology Product, Oct. 27, 2017

보건복지부


보건복지부는 7월 20일(수) 2022년 제16차 건강보험정책심의위원회(이하 ‘건정심’, 위원장 : 이기일 제2차관)를 개최하였다.

건정심은 이번 회의에서 ▴약제 급여 목록 및 급여 상한금액표 개정(안)을 의결하고, ▴고가 중증질환 치료제에 대한 환자 접근성 제고 및 급여 관리 강화 방안, ▴코로나19 건강보험 수가 개선사항 및 재확산 대비 수가 적용방안, ▴정신질환자 지속치료 지원 수가 시범사업 개선안 등을 논의하였다.

각 안건의 주요 내용은 다음과 같다.

졸겐스마주 등 5개 의약품(7개 품목)의 요양급여대상 여부 및 상한금액이 결정되어 건강보험이 신규로 적용된다(’22.8~).

① 졸겐스마주 : 척수성 근위축증* 질환 치료제

* 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA)은 SMN1(Survival Motor Neuron1) 유전자의 돌연변이로 인해 근육의 움직임과 힘 조절에 필수적인 운동신경세포가 상실되는 희귀 유전 질환

② 소나조이드주: 초음파 조영 증강제(간 부위 종양성 병변)

③ 도파체크주사: PET(양전자방출단층촬영)용 방사성 의약품(종양 및 신경계 질환 병변)

④ 도네리온패취·도네시브패취: 알츠하이머형 치매 증상의 치료제

건강보험이 신규 적용되는 5개 약제는 임상적 유용성, 비용효과성, 관련 학회 의견 등에 대해 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 평가, 국민건강보험공단 협상을 거쳐 상한금액 및 예상청구액이 결정되었다.

약제 급여 목록 및 급여 상한금액표 개정-제품명, 제약사명,상한금액 등으로 구성된 표
제품명(성분명) 제약사명 상한금액
졸겐스마주 (오나셈노진 아베파르보벡) ㈜한국노바티스 1,981,726,933원/키트
소나조이드주 (과플루오르부탄) 지이헬스케어에이에스한국지점 71,312원/병
도파체크주사 (에프도파18F) ㈜듀켐바이오 30,517원/mCi
도네리온패취 (도네페질) ㈜셀트리온제약 (87.5mg) 4,155원/매 (175mg) 6,076원/매
도네시브패취 (도네페질) 아이큐어(주)

한편, 현재 건강보험이 적용되고 있는 항암제 ‘엑스탄디연질캡슐(한국아스텔라스제약(주), ’14.11월~)’, ‘키트루다주(한국엠에스디(유), ’17.8월~)’는 건강보험 적용 범위가 확대*된다(’22.8~).

* (엑스탄디연질캡슐) (현행) 전이성 거세저항성 전립선암 치료제 → (확대) 호르몬 반응성 전이성 전립선암(mHSPC) 환자 치료에 안드로겐 차단요법(ADT)과 병용, 선별급여(30/100) 적용

* (키트루다주) (현행) 비(非)소세포폐암 2차, 흑색종 1차, 비(非)소세포폐암 1차, 호지킨림프종 2차 치료제 → (확대) 백금 기반 화학요법제 치료에 실패한 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자의 2차 치료

약제 급여 목록 및 급여 상한금액표 개정(안) -제품명, 제약사명, 상한금액
제품명(성분명) 제약사명 상한금액
엑스탄디연질캡슐 (엔잘루타마이드) 한국아스텔라스제약(주) 21,521원/캡슐
키트루다주 (펨브롤리주맙,유전자재조합) 한국엠에스디(유) 2,107,642원/4ml/병

이번 결정으로 신규 약제는 건강보험 적용을, 기존 등재 약제는 보험 적용 범위를 확대함으로써 해당 환자의 치료 접근성을 높이고 진료비 부담을 줄일 수 있게 되었다.

‘졸겐스마주’는 1회 투여(one-shot) 약제로 척추강내 주사 방식인 대체약제(nusinersen)에 비해 투여법이 우월하고, 질병이 급속도로 진행되는 척수성 근위축증 SMA1형 환자에게 대체 약제와의 간접 비교 시 ‘무사건 생존율*’ 및 ‘운동기능 달성**’ 항목에서 우월한 효과를 보였다.

* 영구적 호흡기 사용 없이 생존한 환자의 비율
** 보조 없이 앉기 달성 등

- 건보공단은 협상을 통해 해당 약제는 고가 약제로서 1회 투여(one-shot) 치료제인 만큼, 치료 효과 모니터링 및 급여 적정 관리를 위해 환급형, 총액제한형 및 환자 단위 성과기반형까지 총 3가지* 위험 분담제** 유형을 계약 조건에 명시하였다.

* (환급형) 청구금액에 대해 일정 비율의 금액을 제약사가 건보공단에 환급
* (총액제한형) 실제 청구액이 사전 설정한 연간 청구액 총액(CAP)을 초과하는 경우 초과분의 일정 비율을 환급
* (환자 단위 성과기반형) 환자별 치료 성과를 매년 마다 총 5년간 추적 관찰하여 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 환급

** 위험 분담제 : 약제의 효능·효과나 보험 재정 영향 등에 대한 불확실성을 업체가 일부 분담하는 제도

- 아울러, 제약사는 급여 등재 후 4년 차에 임상적 유용성 및 비용 효과성에 대하여 재평가를 받아 약가 조정, 환급률 변경 등의 과정을 거치게 된다.

- ‘졸겐스마주’를 투여받을 환자의 보호자는 5년 동안 주기적인 반응평가 등 장기추적조사에 대한 이행 동의서를 작성해야 하며, 환자는 매 투약 전에 급여기준이 정하는 투여대상 적합 여부에 대해 사전심사(서면)를 거친다.

- 또한 ‘졸겐스마주’는 투여 후 다른 척수성근위축증 치료제 투여 시 급여를 인정하지 않음을 급여기준에 명시하였다.

- 비급여 시 1회 투약비용 약 20억 원

→ 건강보험 적용 시 1회 투약비용 환자부담 최대 598만 원(본인부담 10% 적용) 수준으로 경감

- 비급여 시 연간 투약비용 약 7만 원

→ 건강보험 적용 시 연간 투약비용 환자부담 약 2만 원(본인부담 30% 적용)
수준으로 경감

- 비급여 시 연간 투약비용 약 3만 원

→ 건강보험 적용 시 연간 투약비용 환자부담 약 1만 원(본인부담 30% 적용)
수준으로 경감


보건복지부는 “「약제 급여 목록 및 급여 상한금액표」고시를 개정하여 결정된 약제에 대해 8월 1일(월)부터 건강보험 신규 및 확대 적용할 계획”이라고 밝혔다.

이번 건정심은 고가 중증질환 신약에 대해 환자단체와 학회 등 신속한 보험적용에 대한 사회적 요구가 증가함에 따라, 고가 중증질환 치료제에 대한 환자의 접근성을 높이면서 급여 관리를 강화하기 위한 방안을 보고받고 논의하였다.

‘고가 의약품’ 은 국제적으로 일치된 정의는 없으나, 높은 가격과 효과의 불확실성 등으로 가격 관리와 장기 효과 확인이 필요한 약제로 정의하였다.

고가 의약품은 국내 실정에 맞게 ①1회 치료로 장기 효과를 기대하는 약제(소위 ‘one-shot치료제’) 정기적으로 사용되는 SMA 지표의 유형 또는 1인당 연간 재정소요 금액이 3억 원 이상인 약제, ②연간 건강보험 청구액이 300억 원 이상 약제(단일성분 또는 동일효능군)를 중심으로 관리할 예정이다.

고가 의약품의 접근성 향상 및 건강보험 지속가능성 확보라는 목표를 두고, 보건복지부는 ‘󰊱 환자 접근성 향상, 󰊲 치료 효과 및 안전성 모니터링 강화, 󰊳 급여 관리 강화로 건강보험 지속성 확보’라는 3가지 관리 방향을 제시하였으며, 단기·중장기적으로 구체적인 방안을 마련하였다. (상세한 세부 내용은 붙임 참조)

첫째, ‘환자 접근성 향상’을 위하여 생존을 위협하는 질환에 대해 심평원 약제 급여 평가와 건보공단의 약가 협상을 병행하여 급여 검토기간을 60일 단축할 예정이다.

- 또한, 생존을 위협하는 질환으로 적절한 치료법이 없는 등 진료상 특수성이 인정되는 약제는 식약처 허가 신청과 동시에 심평원 약제급여 평가 및 건보공단 사전 약가 협상을 병행하는 제도를 시범 실시할 계획이다.


- 1회 투여(one-shot) 치료제 등 고가 신약에 대한 가격부담이나 장기 효과에 대한 불확실성을 해소하기 위해 ‘환자 단위 성과기반형’ 위험분담제* 적용 대상을 점진적으로 확대해 나갈 계획이다.

* (환자 단위 성과기반형 위험분담제) 환자별 치료 성과를 매년 마다 총 5년간 추적 관찰하여 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약회사가 건보공단으로 환급
둘째, ‘치료효과 및 안전성 모니터링 강화’를 위하여 고가 의약품 사후관리를 위한 환자별 투약 및 효과 자료를 수집하는 체계를 구축한다.

- 고가 의약품의 급여기준 설정 시 효과적 사용과 효율적 재정 운영을 위해 투약 중단 기준을 설정하고, 축적된 국내외 임상적 근거 자료를 검토하여 주기적으로 중단 기준을 개선한다.

- 일정 수준의 약품비가 증가한 약제에 대하여 가격을 조정하는 사용량-약가 연동제도를 개선한다. 현재 진행 중인 정책 연구용역 결과를 토대로 현재 10%인 최대 인하율을 사용량에 따라 변동할 수 있도록 규정을 정비하고, 선정·제외 대상을 합리적으로 개선할 예정이다.

셋째, ‘급여 관리 강화를 통한 건강보험 지속가능성 확보’를 위하여 초고가 약제 투약 전 사전승인 표준운영절차(SOP)를 마련할 계획이다.

- 경제성평가 생략* 제도에 대하여 우선 ‘대상 환자가 소수’ 임을 규정에 명시하고, 현재 진행 중인 정책연구 용역을 통해 평가 생략 약제에 대한 제도 개선방안을 마련하여 보완할 예정이다.

① 희귀질환 치료제 혹은 항암제로서 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고, 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되는 경우

② 대조군 없이 신청품 단일군 임상자료로 식품의약품안전처의 허가를 받은 경우

③ 외국 7개국 중 3개국 이상에서 등재된 약제인 경우


- 아울러, 외국 약가 조정가 참조기준을 개선하여 신약 급여 평가 시 활용하고, 약제군별로 특허 만료 의약품 등의 약가 수준을 외국과 비교하여 정기적으로 조정할 계획(제1차 건강보험종합계획(’19.5)에 포함)이다.

보건복지부는 건강보험심사평가원, 국민건강보험공단, 식품의약품안전처와 협의하여 각 과제별 세부 추진방안을 마련하여 시행할 계획이며, 시행방안 등을 필요시 건정심에 보고하고 제2차 건강보험종합계획(’24~’28)에 반영하기로 했다.

이번 건정심에는 코로나19에 적극적으로 대응하기 위해 추진해 온 ’22년 2분기 코로나19 관련 건강보험 수가 개선사항이 정리되어 보고되었다.

우선, 경증 환자의 재택치료 외 대면 진료 필요성이 증가함에 따라, 의료기관과 약국의 확진자 진료·조제 시 추가 보상하는 대면진료 수가를 신설하였다(’22.4~).

아울러, 감염병 등급 조정 등에 따라 격리 입원체계 안착을 위한 건강보험 보상 체계를 정비하여,

- 다인병실(3~6인실)에 1~2인 등 일부 인원이 격리된 경우 가산 수가를 인정하고, 요양병원 입원환자와 중증면역저하자를 대상으로 원활한 입원을 지원하기 위해 통합격리관리료를 적용하였다(’22.6~).

또한 이번 회의에서는 하반기 코로나 재유행에 대비하기 위한 수가 적용 방향 등이 논의되었다.

하반기 재유행 시 원활한 대응을 위해 지난 2년간의 대응 경험을 바탕으로 정책 수가를 운영하되, 건강보험정책심의위원회 소위원회 등을 통해 개별 수가에 대한 심도 있는 논의를 진행하기로 하였다.

보건복지부는 “현재까지 코로나 대응에 약 7조 1,000억 원의 수가가 지원되었으며, 앞으로도 환자와 의료기관의 어려움을 최소화할 수 있는 건강보험 수가 개선을 위해 지속 노력하겠다.”라고 밝혔다.

보건복지부는 자‧타해 위험성이 높은 급성기 정신질환자가 최선의 치료를 받을 수 있도록 정신질환자 지속치료 지원 시범사업을 개선한다.

2020년 1월부터 실시 중인 이번 수가 시범사업은 ❶급성기 집중치료를 지원하고 ❷퇴원 이후 사례관리, ❸낮병동을 통한 지속적인 관리로 정신질환의 중증화와 만성화를 막고 회복률을 높이는 것을 목표로 한다.

특히, 자‧타해 위험성이 높은 급성기에는 적절한 대처를 위해 의료인력 소모가 큰 집중 치료가 필요하므로, 동 시범사업을 통해 급성기 중증 정신질환자의 치료 모형과 전달체계를 확립하고자 하였다.

그러나, 현재 정신의료기관의 급성기 시범사업 참여도가 낮고*, 실제 급성기 입원 경로를 반영하지 못하는** 한계가 있어 적정한 급성기 수가 개발을 위해 급여기준 등을 개선하기로 하였다.
* 2020년 시범사업 도입시 90개 기관 시범사업 참여 목표 → 현재 21개 기관 참여
** 정신건강복지법에 따른 입원 유형 중 응급입원(3일)에만 적용 중으로, 자의․동의입원, 보호의무자에 의한 입원, 행정입원으로 입원한 급성기 환자는 미적용

우선, 급성기 시범사업 적용 대상을 응급입원* 환자에서 ‘자․타해 위험 등으로 정신건강의학과 급성기 집중치료 병상**에 입원 또는 격리치료를 받는 환자 전체’로 확대한다.

* 정신건강복지법 제50조에 따라 의사와 경찰관의 동의를 받아 정신의료기관에 의뢰되는 입원, 최대 3일 후에 보호의무자에 의한 입원 또는 행정입원 전환
** (설치기준) 폐쇄병동 내 10병상 이상과 보호실 2개 이상 설치, 20병상 당 정신건강의학과전문의 1명, 6병상 당 간호사 1명(간호조무사 대체 불가)

또한, 수가 적용 기간을 최대 30일까지 인정하여 급성기에 해당하는 기간동안 충분히 집중 치료를 보장받을 수 있도록 하였다.
* ① 상급종합병원 평균 재원일수 30일 내외(’21.건보공단), ② 일본 정신질환 급성기 치료병동 입원료 30일 전후 차등적용, ③ 대만 급성병동 입원 최저 본인부담률 적용기간 30일


이번 시범사업 개선으로 급성기 치료가 활성화될 경우, 우리나라의 정신과적 입원서비스를 급성기 치료 중심으로 재편하여, 불필요한 입원을 줄이고 적기에 지역사회 치료로 전환하는 근거를 마련할 수 있을 것으로 기대된다.


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